Composición de antioxidantes para el tratamiento del síndrome X frágil

Composición de antioxidantes para el tratamiento del síndrome X frágil

Descripcion
El síndrome del X frágil (SXF), también conocido como síndrome de Martin-Bell, es un trastorno hereditario que ocasiona discapacidad intelectual, además de otras características asociadas. La mutación en el gen FMR1, implicado en el Síndrome X Frágil, produce la ausencia de su producto proteico funcional en los tejidos de las personas afectadas. La falta de FMRP afecta a la expresión de proteínas implicadas en la función REDOX celular. Se ha demostrado la implicación del exceso de radicales libres dependiente de la NADPH-oxidasa y un elevado estrés oxidativo en el cerebro en la fisiopatología del sistema nervioso central en el Síndrome X Frágil.
En la actualidad no hay ningún tratamiento específico que normalice el desarrollo de las personas afectadas por el Síndrome de X Frágil, en general los tratamientos farmacológicos son sintomáticos y no retrasan la manifestación de la enfermedad.
El uso de la nueva composición contrarresta la producción de los anteriormente referidos radicales libres reduciendo el stress oxidativo, al tiempo que mejora el comportamiento y la capacidad de aprendizaje en los individuos afectados con el Síndrome X Frágil.
Los estudios preclínicos realizados en ratones afectados por el Síndrome X Frágil han mostrado la reversión de los efectos bioquímicos provocados por la enfermedad a nivel celular, así como parte de la sintomatología en las pautas de comportamiento y la capacidad de aprendizaje de los ratones tratados.
El grupo de investigación ha desarrollado ya las fases I-III del ensayo clínico, lo que ha permitido establecer la eficacia, seguridad y dosis del tratamiento

Ventajas


La producción de la composición no precisa de complejos procesos productivos y su escalado a nivel industrial no sería una barrera para el desarrollo de la tecnología.

Las moléculas que componen la composición están disponibles comercialmente, son de uso habitual en clínica y no se encuentran protegidas por derechos de terceros.

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